أعلنت شركة أمريكية عالمية عن تحقيق نجاح ملحوظ في تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي “إنفيجراتينيب” وهو أول دواء يؤخذ عن طريق الفم مخصص لعلاج الأطفال الذين يعانون من مرض التقزم الغضروفي، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى قصر القامة غير المتناسب، وذلك وفقًا لما أفادت به وكالة رويترز.
أبرز نتائج الدراسة السريرية:
أظهرت البيانات أن العلاج ساهم في زيادة معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي بعد مرور 52 أسبوعًا من المتابعة.
تناسق الجسم
حقق الدواء تحسنًا ملحوظًا في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
المقارنة التنافسية
تفوقت نتائج “إنفيجراتينيب” بمعدل نمو يبلغ 1.74 سم على الأدوية المنافسة الحالية التي تُعطى عن طريق الحقن والتي حققت معدلات نمو أقل، حيث سجلت 1.57 سم و1.49 سم على التوالي.
الجدول الزمني والتحليل الاقتصادي
تخطط الشركة لتقديم ملف الدواء للحصول على موافقة هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026، كما ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، وقدّر محللون ماليون أن تصل مبيعات الدواء إلى ذروتها بنحو ملياري دولار سنويًا، وتشير التقديرات إلى أن التقزم الغضروفي يصيب حوالي 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
الآفاق المستقبلية
بالإضافة إلى استهداف التقزم الغضروفي، بدأت الشركة أيضًا في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسج الغضروفي، وهو شكل أخف من أشكال خلل التنسج العظمي، ومن المتوقع أن يُحدث هذا العقار تغييرًا في طرق العلاج كونه يوفر بديلاً فمويًا آمنًا يغني الأطفال عن الحقن اليومية المستمرة.